解放日報·上觀新聞記者近日從上海科濟藥業(yè)獲悉，公司自主研發(fā)的CAR-T細胞候選新藥CT041獲中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心批準，進入確證性Ⅱ期臨床試驗，主要治療接受過至少二線治療但失敗的CLDN18.2（一種細胞譜系標記物）表達陽性的晚期胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌。這項試驗旨在評估CT041治療晚期胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌的有效性和安全性。

胃癌是全球第五大常見癌癥，2020年全球胃癌新發(fā)病例達108.9萬，死亡病例為76.8萬例。其中，中國新發(fā)病例數(shù)達47.8萬，占全球新發(fā)病例約43%；死亡病例37.3萬例，占全球近50%。我國晚期胃癌5年生存率很低，亟需新的療法來打破治療瓶頸。

CAR-T細胞藥物就是一種新療法。T淋巴細胞具有免疫活性，如同人體內(nèi)的特種部隊，專門殺滅外來入侵者；CAR是一種分子修飾物，包含識別腫瘤抗原的抗體序列，使T細胞具有對腫瘤的靶向。如今，CAR-T細胞療法已在多種血液腫瘤治療中取得很好療效，但在實體瘤治療領(lǐng)域還有待突破。

作為潛在的全球同類首創(chuàng)新藥，CT041針對的靶點是CLDN18.2。CLDN18.2是一種高度選擇性的細胞譜系標記物，在70%—80%胃癌患者以及約60%胰腺癌患者的癌組織中普遍表達。科濟藥業(yè)在全球率先成功識別、驗證并報告：這個靶點可作為其普遍及高表達的實體瘤相關(guān)抗原，有潛力用于開發(fā)治療實體瘤的CAR-T療法。

在臨床試驗中，CT041已表現(xiàn)出前景光明的治療效果和良好的安全性：在既往接受至少二線治療失敗、接受Ⅱ期推薦劑量CT041細胞治療的18例胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌患者中，客觀緩解率達61.1%。而歷史數(shù)據(jù)表明，對于至少二線治療失敗的胃癌患者，化療藥物或抗血管生成多激酶抑制劑的客觀緩解率為4%—8%，抗PD-1單抗藥物的客觀緩解率約為11%。

正因為前景光明的治療效果和良好的安全性，2020年，CT041被美國食藥監(jiān)局（FDA）授予“孤兒藥”資格，用于治療胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌；2021年，CT041被歐洲藥品管理局（EMA）授予“孤兒藥產(chǎn)品”資格，用于治療晚期胃癌；今年，CT041被美國FDA授予“再生醫(yī)學先進療法”資格，用于治療CLDN18.2陽性的晚期胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌。

“目前，針對至少二線治療失敗后的胃癌患者治療手段非常有限，迫切需要創(chuàng)新藥物�！北本┐髮W腫瘤醫(yī)院副院長、消化腫瘤內(nèi)科主任沈琳教授說，“我們牽頭開展的CT041臨床試驗觀察到了超過5個月的mPFS（中位無進展生存），顯示出良好的治療前景，所以非常期待通過接下來的研究來進一步確定臨床獲益，爭取早日為廣大患者提供一個最佳的治療機會�！�

為了讓CAR-T產(chǎn)品盡快惠及更多患者，科濟藥業(yè)已建立綜合性細胞治療平臺，形成了覆蓋質(zhì)粒生產(chǎn)、慢病毒載體生產(chǎn)、CAR-T細胞產(chǎn)品制備全過程的制造能力。公司在上海金山區(qū)建成的廠房，獲得了我國首張CAR-T細胞療法的藥品生產(chǎn)許可證，預計每年可支持約2000名患者的治療。

分享讓更多人看到